Vertex tarafından üretilen tedavi, uygun hastaları tedavi etmek için CRISPR tabanlı gen düzenleme teknolojisini kullanan ilk onaylanmış tedavi.
Yeni tedavinin Birleşik Krallık’ta onaylanması, tedavinin etkinliğini gösteren daha önceki iki küresel klinik çalışmadan elde edildi. Casgevy kullanan hastaların %97’si, denemeler sırasında tedaviden sonra en az 12 ay boyunca kan hastalıklarıyla ilişkili şiddetli ağrılardan kurtuldu. Sonuçlar, gen düzenleme tedavisinin mevcut bakım standardının yerini alabileceğini gösteriyor. Kök hücre tedavisi ve kemik iliği nakli şu anda orak hücre hastalığını ve beta talasemiyi iyileştirmenin tek yolu ancak bunlar birçok risk içeriyor.
Hem orak hücre hastalığı hem de beta talasemi, oksijen taşıyamayan kusurlu kırmızı kan hücreleriyle karakterize edilen ve hastaların maliyetli ve zaman alıcı olabilecek aylık kan transfüzyonu almasını gerektiren kan bozuklukları. Casgevy, özellikle hatalı kan hücreleri üreten kemik iliği kök hücrelerindeki genleri hedef alarak çalışıyor. Tedavinin işe yaraması için hastanın kök hücrelerinin kemik iliğinden çıkarılması, laboratuvarda düzenlenmesi ve ardından hastaya yeniden verilmesi gerekiyor.
İngiltere’den gen terapisine ilk izin geldi
Umut verici görünümüne rağmen, CRISPR tabanlı tedaviler halkın kullanımına kolaylıkla sunulamayabilir. Gen düzenleme pahalı bir çaba. Yenilikçi Genomik Enstitüsü (IGI), ortalama CRISPR tabanlı tedavinin hasta başına 500.000 ila 2 milyon dolar arasında bir maliyete sahip olacağını tahmin ediyor. IGI, bu yeni tedavilere erişimin genişletilmesi sorununu çözmek için bir ‘Fiyat Uygunluğu Görev Gücü’ oluşturdu.
Maliyetli olmasının yanı sıra gen düzenleme terapileri, nörodejeneratif hastalıklar, kanser ve kas atrofisi gibi nadir durumlar için tedavi yollarının yenilenmesi konusunda büyük umut vaat ediyor.
Casgevy, ABD ve Suudi Arabistan da dahil olmak üzere diğer ülkelerdeki güvenlik standartları açısından düzenleyici kurumlar tarafından hala inceleniyor. Tedavinin onaylanmasının ilk adımı olan pazarlama başvurusu yakın zamanda Avrupa İlaç Ajansı tarafından doğrulandı.
